“中国科学家杨辉发明新一代基因编辑技术 有望治愈罕见病”

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中国科学家杨辉在实验室进行了基因技术相关实验

为了使裁剪《生命天书》的基因技术更加安全，在这个世界激烈竞争的行业中，中国科学家已经开始领先于世界。

北京时间6月10日23时，英国《自然》杂志在线发表了中科院脑科学与智能技术卓越中心研究员杨辉研究组的论文:他们不仅发现了现有的基因技术正在编纂dna，而且发现了大量的“误伤”核糖核酸( rna )，不会产生误伤。

“我们为此申请了专利，推进了向临床和产业的转换。 ”中科院杨辉研究员告诉记者，目前存在风险投资干预，希望尽快在长三角建立相关技术平台和生产基地，加快基础研究向临床和产业的转化。

【去除“脱靶”，将基因“剪刀”安全地放入临床】

全球共有7000多种罕见疾病困扰着人类，其中80%为地中海贫血、血友病、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋等单基因遗传病。 理论上，使用基因技术可以轻松“纠正”这些自然错误，使数亿患者恢复健康。 但是，由于至今为止安全性还不明确，所以只有两三种基因技术到达了临床试验的阶段。

治愈遗传病往往需要在几万亿个成体细胞中制造基因，如果不准确，细胞错误会导致癌症等风险。

“大部分基因技术以病毒为载体，将‘小剪刀’输送到细胞内”杨辉解释说，尽管有导航分子，但越来越多的“小剪刀”处于错误碰撞的状态。 所以基因“脱靶”变得容易了。

人类的dna总共超过30亿个碱基，其中1.1%是基因片段，剩下的部分有很多未编码的rna和参与生命活动的其他分子的新闻。 今年2月28日，杨辉研究组在美国《科学》杂志上发表论文，宣布找到了精确调查基因“剪刀”dna所有编纂痕迹的方法，建立了检测系统goti。 他们发现，以为安全的单碱基基因技术会引起正常状态20倍的基因变异！ 这个发现很快中止了进入临床的基因治疗项目。

杨辉研究小组时隔约3个月在《自然》杂志上指出，基因“剪刀”们脱靶，大量“误伤”了rna。 “编码的rna也可以直接生成蛋白质，将dna转化为蛋白质“二传手”。 这些巨大的变化可能直接影响生命活动。 ”。 杨辉说，他们通过实验发现，一点细胞中，一个碱基可以改变上万个代码rna。

问题在哪里？ 研究小组经过深入研究，发现原来搭载“小剪刀”的蛋白质有rna和“把手”的结构。 这样“小剪刀”就被蛋白质“误解”了，从而编辑rna。 于是，他们试图“沉默”这些结构，从而发明更安全、精度更高的三种新一代基因工具，这为基因应用于临床治疗提供了重要的安全保障。

【基础研究接战产业、原创科学研究加速新动能】

基因安全是竞争激烈的热门行业——一旦基因安全瓶颈被突破，预计将迅速开拓数百亿美元的基因治疗潜在市场。

4月中下旬，《自然》刚刚发表了另一个研究小组发现rna脱靶现象的论文。 杨辉研究组的论文还没有发表，已经申请了两项相关专利。

事实上，他们上一篇论文刚在《科学》上发表，公司和风投就来协商合作了。 申请专利，风投和公司协商……在同样的情况下，杨辉最近两三年遇到了更多的事情。 。

近年来，随着国家、中科院和上海市一系列科技成果转化政策的落地实施，脑科学与智能技术卓越创新中心积极鼓励科研人员转化成果，原本就有在实验室发表论文习性的神经科学家也开始关注成果转化。 为推进产业化，卓越创新中心新设立了重大任务和成果转化所，副处长王倩福介绍说，从研究课题的确立上，研究带头人们有意识地选择了一个巨大的、有潜在应用价值的课题。

一组数据非常能证明问题:年前，中科院神经科学研究所每年申请专利一直是位数的一年，脑科学与智能技术卓越创新中心申请了19项专利。 今年不到半年，专利申请数量已经接近20件。

中科院院士、脑科学与智能技术卓越创新中心主任蒲慕明认为，中国重大原始创新一定要为国计民生服务。 去年1月，世界首个体细胞克隆猴诞生的论文刚刚在《细胞》杂志上发表，基于克隆猴技术的脑智科创基地于同年7月在松江区g60科创走廊落地。 王福表示，未来脑科学与智能技术卓越创新中心将推动越来越多的前沿项目落地脑智科创基地进行转型。

目前，杨辉研究小组以小鼠和猴子为模型，开始尝试在基因研究中治疗罕见疾病。 “要实现基因与治疗产业化，需要建立人源性动物模型平台、基因治疗战略研发平台、临床试验和效果评价平台等一系列技术平台和专业现场。 ”杨辉说，目前国内基础相当薄弱，必须利用基础研究的先发特点，尽快夯实产业化基础。 他认为，面对漫长而艰难的新药开发流程，基因技术可以为罕见的患者找到治愈的希望。